利用脐带血干细胞治愈艾滋病毒的新方法取得了持久的成功

来源：cnBeta |2023-04-28 16:38:39

科学家们报告说，一种治疗艾滋病毒的新方法取得了持久的成功，该方法涉及移植脐带血中的抗艾滋病毒干细胞。该技术被有效地用于治疗"纽约病人"，一位患有白血病和艾滋病毒的混血中年妇女，自2017年移植以来，她的血液中已经没有艾滋病毒了。

HIV（人类免疫缺陷病毒）是一种攻击免疫系统的病毒，免疫系统是人体对感染和疾病的自然防御。HIV可以通过某些体液传播，如血液、精液、阴道分泌物和母乳。如果不加以治疗，HIV会导致艾滋病（获得性免疫缺陷综合症），这是一种免疫系统严重受损的情况，无法抵御感染和疾病。

利用脐带血的干细胞，而不是像以前的案例中那样利用兼容的成人捐赠者，扩大了所有种族背景的人通过干细胞移植治愈艾滋病毒的可能性。

(资料图片)

完整的研究结果最近发表在《细胞》杂志上。2022年2月，在第29届逆转录病毒和机会性感染年度会议上，提出了关于该案例研究的初步信息。

加州大学洛杉矶分校的伊冯-布赖森说："艾滋病毒的流行是种族多样化的，对于有色人种或不同种族的人来说，找到足够匹配的非亲属成人捐赠者是极其罕见的，"使用脐带血细胞扩大了不同血统的艾滋病毒感染者和因其他疾病需要移植的人获得治疗的机会。"他与约翰霍普金斯大学医学院的儿科医生和传染病专家德博拉-佩绍德共同领导这项研究。

世界上有近3800万艾滋病毒感染者，抗病毒鸡尾酒疗法虽然有效，但必须终身服用。2009年，"柏林病人"是第一个被治愈的艾滋病毒感染者，此后，另外两名男子--"伦敦病人"和"杜塞尔多夫病人"也已经摆脱了病毒。所有这三人都接受了干细胞移植，作为他们癌症治疗的一部分。在所有案例中，捐赠的细胞都来自携带两个CCR5-delta32突变副本的兼容或"匹配"的成年人，这种自然突变通过阻止病毒进入和感染细胞而赋予对艾滋病毒的抵抗力。

只有大约1%的白人是CCR5-delta32突变的同源者，在其他人群中甚至更为罕见。这种稀有性限制了将携带有益突变的干细胞移植给有色人种患者的可能性，因为干细胞移植通常需要捐赠者和接受者之间的高度匹配。

由于知道几乎不可能为这名纽约患者找到具有这种突变的成人捐赠者，该团队转而从储存的脐带血中移植携带CCR5-delta32/32的干细胞，试图同时治愈她的癌症和艾滋病。该患者于2017年在威尔康奈尔医学院接受了移植，这要感谢徐京梅博士和Koen van Besien博士领导的移植专家团队。她的病例是美国国立卫生研究院赞助的国际母体青少年艾滋病临床试验（IMPAACT）网络的一部分，并由成人艾滋病临床试验网络（ACTG）共同认可。

脐带血细胞与患者的一位亲属的干细胞一起输注，以增加手术的成功机会。Besien说："对于脐带血，你可能没有那么多的细胞，而且它们在被输注后需要更长的时间来填充身体。使用来自患者匹配亲属的干细胞和来自脐带血的细胞的混合物，给了脐带血细胞一个启动的机会。"

移植成功地使患者的艾滋病毒和白血病都得到缓解，这种缓解现在已经持续了四年多。移植后37个月，病人能够停止服用HIV抗病毒药物。继续监测她的医生说，自从停止抗病毒治疗以来，她现在已经有超过30个月的时间是HIV阴性了（在撰写该研究报告时，只有18个月）。

佩尔索德说："使用CCR5-delta32/32细胞的干细胞移植为艾滋病毒感染者和血癌患者提供了二合一的治愈方法。然而，由于手术的侵入性，干细胞移植（包括有突变的和没有突变的）只被考虑用于因其他原因需要移植的人，而不是孤立地治愈艾滋病毒；在病人进行干细胞移植之前，他们需要接受化疗或放疗以破坏他们现有的免疫系统。这项研究指出了拥有CCR5-delta32/32细胞作为HIV患者干细胞移植的一部分的真正重要作用，因为到目前为止，所有的成功治愈都是用这种突变的细胞群，而移植没有这种突变的新干细胞的研究都未能治愈HIV，如果要对HIV感染者进行移植作为癌症治疗，首要任务应该是寻找CCR5-delta32/32的细胞，因为这样就有可能对他们的癌症和HIV都达到缓解。"

作者强调，需要更多的努力来筛选干细胞捐赠者和捐赠的CCR5-delta32突变。Besien说："通过我们的方案，我们确定了300个具有这种突变的脐带血单位，这样，如果明天有艾滋病毒感染者需要移植，他们就可以得到。但是，需要持续地做一些事情来搜索这些突变，并且需要社区和政府的支持。"

责任编辑：【henankuaibao】

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